划时代FDA今日加速批准首款不区分肿

▎药明康德/报道

今日，美国FDA传来一条重量级消息——由默沙东（MSD）带来的KEYTRUDA（pembrolizumab）获批治疗带有微卫星不稳定性高（microsatelliteinstability-high，MSI-H）或错配修复缺陷（mismatchrepairdeficient，dMMR）的实体瘤患者，他们的病情在先前的治疗后都出现了进展。值得一提的是，这是美国FDA批准的首款不依照肿瘤来源，而是依照生物标志物进行区分的抗肿瘤疗法，具有里程碑式的意义。

MSI-H与dMMR是两种常见的遗传异常，含有这两种变异的肿瘤，细胞内的DNA修复机制往往会受到影响，不能正常发挥作用。带有这些异常的肿瘤分布非常广泛，可出现在结直肠、子宫内膜、胃肠道、乳腺、前列腺、膀胱、甲状腺等多个部位。因此，通过遗传变异特征而非病发部位来区分这些癌症，对于治疗有着更好的指导意义。

本次获批成为首款依照生物标志物进行癌症治疗的新药是由默沙东研发的重磅免疫疗法药物KEYTRUDA。作为一款抗PD-1抗体，KEYTRUDA能抑制人体内的PD-1/PD-L1通路，帮助人体的免疫系统对抗癌症细胞。先前，它曾得到美国FDA的批准，用于治疗罹患转移性黑色素瘤、转移性非小细胞肺癌、复发性或转移性头颈癌、难治性经典霍奇金淋巴瘤、或是尿路上皮癌的特定患者。

▲肿瘤免疫疗法对带有特定遗传变异的肿瘤有着很好的疗效（图片来源：《ClinicalCancerResearch》）

今日KEYTRUDA的获批是基于一项有名患者参与的临床试验。这些患者罹患的实体瘤遍及15种类型，且肿瘤中都带有MSI-H或dMMR变异。他们每3周接受毫克KEYTRUDA，或每两周接受每公斤体重10毫克KEYTRUDA的治疗，直至出现不可接受的毒性或是出现疾病进展。如果患者没有出现这些情况，治疗总时长上限则为24个月。

一个独立的小组发现，在该试验中，患者的客观缓解率（objectiveresponserate）达到了39.6%（95%CI：31.7%，47.9%），其中部分缓解者有48人，完全缓解者有11人。在出现缓解的患者中，缓解时长超过半年比例超过了78%。值得







































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