提高多发性骨髓瘤药物可及,助力ldqu

寄语健康是经济社会发展的基础条件。实现国民健康长寿，是国家富强、民族振兴的重要标志。“健康中国”规划纲要中提出，到年，实现总体癌症5年生存率提高15%。多发性骨髓瘤是一种无法治愈的恶性血液肿瘤，严重威胁国民健康。近年来，我国多发性骨髓瘤患者逐年上升，且呈年轻化趋势。而经过蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂治疗后耐药的患者，更是面临无药可治的困境。达雷妥尤单抗作为唯一的CD38单抗，可有效解决的患者耐药问题，站在“两个一百年”奋斗目标的历史交汇点上，以公平可及和患者获益为目标，我们期待达雷妥尤单抗可以早日进入国家医保目录。

年轻化，预后差，复发难治患者临床治疗选择有限

多发性骨髓瘤（MultipleMyeloma,MM）是一种无法治愈的克隆性浆细胞异常增殖的恶性疾病。根据医院的例MM患者的统计数据，我国MM的发病年龄高峰为55~65岁，中位发病年龄为57岁，较西方国家早发病10年。发病年龄早不仅为患者带来疾病负担，也造成了社会经济和劳动力的损失。

目前在中国，蛋白酶体抑制剂（PI）与免疫调节剂（IMiD）已成为MM治疗的关键药物，以其为基础的治疗方案已被广泛用于初治及复发/难治MM患者。相较于传统化疗方案，PI和IMiD的联合应用使得MM患者的缓解率及生存期得到了明显的提升。尽管MM的治疗方式发展迅速，有研究数据表明（见表1），MM的五年生存率在血液肿瘤中仍然处于较低水平，显著低于淋巴瘤和白血病。中国成年MM患者的五年生存率更是显著低于西方国家。

几乎所有MM患者最终都会复发或产生耐药性，MM的药物治疗效果会随着疾病的多次复发而逐步削弱。在中国，对于使用过PI和IMiD治疗后疾病进展或耐药的患者尚无更好的可选择方案，此类MM患者因无法接受有效治疗而面临着巨大的生存风险。美国一项纳入了4,例复发/难治MM患者的真实世界研究显示，对于使用过PI和IMiD治疗后疾病进展且耐药的患者，其中位总生存期仅为5~8个月。

中国MM患者中高危患者的比例高，预后差，缺乏安全有效的治疗方案。与国外相比，目前国内MM的治疗选择非常有限，仅有硼替佐米、来那度胺、伊沙佐米和达雷妥尤单抗等少数新药，因此，在治疗选择有限的情况下为患者制定合适的治疗方案是临床面临的重要挑战。

缓解深，生存长，达雷妥尤单抗为患者提供新的治疗选择

除上述方案外，达雷妥尤单抗将为复发难治MM患者提供新的治疗选择。无论联用还是单用，达雷妥尤单抗的临床疗效已被多个临床研究证实：

POLLUX研究：在既往治疗线数至少达到一线的患者中，达雷妥尤单抗和来那度胺-地塞米松联用显著延长了无进展生存期达到45个月，对于首次复发的患者，中位无进展生存期长达53个月，并诱导产生了更高的缓解率，达到93%。

GENSIRIUS合并研究结果：单药达雷妥尤单抗对于高度治疗后的复发难治MM患者有一定的血液学缓解率。在GEN研究中，患者的中位既往治疗线数为4线，64%的患者对硼替佐米以及来那度胺耐药，总体血液学缓解率为36%。而在SIRIUS研究中，患者的中位既往治疗线数为5线，高达85%的患者对硼替佐米及来那度胺同时耐药，其ORR率为29.2%。两个研究的首次联合分析显示，中位随访时间为20.7个月时，达雷妥尤单抗单药可使近1/3的复发难治MM患者达到血液学缓解，中位缓解持续时间为7.6个月，中位OS时间长达20.1个月。最新的联合分析显示，中位随访时间为36.6个月时，接受达雷妥尤单抗单药治疗的患者，中位OS达到20.5个月。

Luo()通过网状Meta分析对复发难治多发性骨髓瘤的治疗药物的临床疗效进行了比较总结，由研究结果可见，不管是在缓解率还是无疾病进展时间，达雷妥尤单抗的疗效都排在前列。

新机制，补短板，CD38单抗药物可及性待进一步提高

对于复发难治MM患者，国际上还有诸如CART，伊沙妥昔单抗等药物可以用于治疗。而这些药物目前尚未在中国上市。中国复发难治MM患者的药物可及性仍十分有限。

目前医保目录范围仍在逐步扩大，基本药物、癌症及罕见病等重大疾病治疗用药、慢性病、儿童用药及急救抢救用药是重点领域。自以来医保目录开始动态调整，17年谈判及18年谈判分别纳入了36个和17个品种，对于提高参保人员用药保障水平、保证基金平稳运行发挥了重要作用。

在进入医保目录后，药品的可及性将大大提高。以多发性骨髓瘤治疗药物为例，根据艾昆纬《医院药品统计报告》：万珂?（硼替佐米）、瑞复美?（来那度胺）、恩莱瑞?（伊沙佐米）三种创新药物在进入医保后，患者自付药品治疗月费用下降约90%，患者负担的减少使得更多多发性骨髓瘤患者使用了这些谈判药品。

呼吁纳入医保

随着国家持续扩大医疗保障的覆盖，越来越多的创新药物打破“药神”的桎梏，成为实实在在的患者“救命药”。站在“两个一百年”奋斗目标的历史交汇点上，以公平可及和患者获益为目标，我们期待中国唯一的CD38单抗“达雷妥尤单抗”早日进入国家医保目录，助力实现“健康中国”的宏伟蓝图。

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