速递肝脏脂肪降低6成,NASH新药达

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▎药明康德内容团队编辑今日，专注于研发非酒精性脂肪性肝炎（NASH）和其他严重代谢疾病药物的生物技术公司AkeroTherapeutics宣布，其主要候选药物AKR-，在治疗NASH患者的2a期临床试验BALANCED中，达到第12周的疗效终点，使患者肝脏脂肪水平与基线相比降低超过60%，达到统计学意义上的显著减少。NASH是一种严重的非酒精性脂肪性肝病（NAFLD），是指酒精以外其它因素导致的肝细胞内脂肪过度沉积的病理综合征。据统计，在全球范围内，NASH患者已经超过1亿。NASH会导致肝细胞发生炎症和退化。NASH的进展会引起肝纤维化，肝硬化和肝功能衰竭的发生，也有可能诱发肝癌。作为代谢性炎症的一种，NASH患者预计于年将突破3.5亿，其产生与肥胖，糖尿病和血脂代谢异常等因素密切相关。目前的治疗手段仍然相对匮乏。Akero公司的AKR-是一款新型长效成纤维细胞生长因子21（FGF21）的类似物，它将FGF21多肽序列与免疫球蛋白的Fc部分融合在一起，被认为是潜在的NASH治疗药物。过去十年的研究表明，内源激素FGF21在人体代谢和信号调节中发挥着关键作用，它能够作用于包括肝脏在内的多种器官系统。通常它被自然释放以保护器官免受压力，并恢复代谢平衡。这款药物与天然FGF21相比，能够显著提高稳定性和半衰期，且增强了与受体的结合和活性。

▲BALANCED研究表明，AKR-的治疗使NASH患者的肝脏脂肪显著降低（图片来源：参考资料[2]）

名为BALANCED的研究是一项随机，双盲，含安慰剂对照组的2a期临床试验，共有80名经活检确认的NASH成人患者参与。试验数据显示，在治疗的第12周，所有AKR-剂量组中患者的肝脏脂肪绝对水平较基线都得到了显著的减少，达到了试验的主要终点。此外，所有AKR-剂量组均达到肝脏脂肪相对减少的次要终点，其中50mg和70mg剂量组均实现高于70％的相对减少。“我们很高兴可以得到这些积极的试验结果，这些结果支持我们继续开发AKR-治疗NASH患者，”Akero总裁兼首席执行官AndrewCheng医学博士说：“NASH患者尚无FDA批准的疗法可以使用，AKR-有潜力为他们提供一种重要的治疗选择。我们期待得到完整的试验数据，为AKR-的下一步开发做准备。”

参考资料：[1]AllAKR-DoseGroupsMetWeek12EfficacyEndpointsinNASHPhase2aBALANCEDStudy,RetrievedMarch31,,from